研究方向为重症肌无力和神经肌等罕见病的临床研究和机制探索，在国内最早使用他克莫司和小剂量利妥昔单抗治疗难治性全身型重症肌无力，对重症肌无力危象患者进行了T细胞亚群的“画像”。完成了第一个中国重症肌无力的RCT研究，完成了第一个有积极结果的中国重症肌无力临床2期RCT研究，目前牵头1个国内上市前新药3期RCT临床试验。牵头中国参与3个国际多中心重症肌无力3期临床试验，共发表MG相关SCI论文51篇，其中第一或通信作者33篇，共发表MG相关中文核心/权威期刊论文34篇，其中第一或通信作者21篇。所领导团队在重症肌无力领域发表SCI文章数量位列全球第二，仅次于梅奥诊所，总影响因子全球位列第五。 共主持重症肌无力相关国家自然科学基金面上项目2项，国家科技部十四五重点研发计划子课题1项、上海市科委重点项目1项，上海市卫健委重点项目1项。主编《神经内科病例分析—入门与提高》、《神经科的那些病例》，编著《神经科高手是如何炼成的》，副主编《可治性罕见病》，主译《简明神经肌病学》，参与《实用神经病学》、《实用内科学》、《神经病学》等著作的编写。